《2020年度藥品審評報(bào)告》（全文）

2020年度藥品審評報(bào)告

2020年是極不平凡的一年，面對突如其來的新冠肺炎疫情，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）在國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱國家藥監(jiān)局）的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，認(rèn)真學(xué)習(xí)貫徹習(xí)近平總書記重要講話和重要指示批示精神，聞令而動(dòng)、盡銳出戰(zhàn)，堅(jiān)持人民至上、生命至上，超常規(guī)建立“早期介入、持續(xù)跟蹤、主動(dòng)服務(wù)、研審聯(lián)動(dòng)”全天候應(yīng)急審評審批工作機(jī)制，加速推動(dòng)新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物研發(fā)上市，充分發(fā)揮技術(shù)審評對疫情防控的科技支撐作用；主動(dòng)服務(wù)于藥監(jiān)系統(tǒng)工作大局，緊緊圍繞落實(shí)黨中央國務(wù)院審評審批制度改革、貫徹《中華人民共和國藥品管理法》《和人民共和國疫苗管理法》《藥品注冊管理辦法》、推動(dòng)審評體系和審評能力現(xiàn)代化，統(tǒng)籌推進(jìn)疫情防控和依法依規(guī)科學(xué)審評工作，不斷提高審評質(zhì)量和效率，不斷加快新藥研發(fā)上市步伐，為疫情防控和滿足臨床急需提供有效藥物保障、為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供有力促進(jìn)作用，保障了人民群眾用藥安全有效可及，藥品審評事業(yè)得到新發(fā)展、邁上新臺階、開創(chuàng)新局面。

一、藥品注冊申請審評審批情況

（一）總體完成情況

1.全年審評審批完成情況

2020年，根據(jù)《藥品注冊管理辦法》（國家市場監(jiān)督管理總局令第27號）、《國家藥監(jiān)局關(guān)于實(shí)施〈藥品注冊管理辦法〉有關(guān)事宜的公告》（國家藥品監(jiān)督管理局公告2020年第46號，以下簡稱46號公告）及《藥品注冊管理辦法》相關(guān)配套文件，藥審中心完成中藥（包括民族藥，下同）、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請審評審批共11582件（含器械組合產(chǎn)品4件，以受理號計(jì)，下同），較2019年增長32.67%（如無說明，以注冊申請件數(shù)計(jì)，下同）。其中，完成需技術(shù)審評的注冊申請8606件（含5674件需藥審中心技術(shù)審評和行政審批注冊申請），較2019年增長26.24%；完成直接行政審批（無需技術(shù)審評，下同）的注冊申請2972件。2020年底正在審評審批和等待審評審批的注冊申請已由2015年9月高峰時(shí)的近22000件降至4882件（不含完成技術(shù)審評因申報(bào)資料缺陷等待申請人回復(fù)補(bǔ)充資料的注冊申請）。

完成8606件需技術(shù)審評的藥品注冊申請中，化學(xué)藥注冊申請為6778件，較2019年增長25.22%；中藥注冊申請418件，較2019年增長39.33%；生物制品注冊申請1410件，較2019年增長27.72%；化學(xué)藥注冊申請約占全部技術(shù)審評完成量的78.76%。2016-2020年中藥、生物制品、化學(xué)藥注冊申請審評審批完成情況詳見圖1。

藥審中心完成需技術(shù)審評的8606件注冊申請中，完成新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請審評1561件，較2019年增長55.94%；完成新藥上市申請（NDA）審評289件，完成仿制藥上市申請（ANDA）審評1700件；完成仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)（以下簡稱一致性評價(jià)）申請（以補(bǔ)充申請途徑申報(bào)）1136件，較2019年增長103.22%；完成補(bǔ)充申請技術(shù)審評3250件，較2019年增長24.19%。2016-2020年各類注冊申請審評完成情況詳見圖2。

3.審評通過情況

2020年，藥審中心審評通過批準(zhǔn)IND申請1435件，較2019年增長54.97%；審評通過NDA 208件，較2019年增長26.83%；審評通過ANDA 918件；審評通過批準(zhǔn)一致性評價(jià)申請577件，較2019年增長121.92%。

藥審中心審評通過創(chuàng)新藥NDA 20個(gè)品種，審評通過境外生產(chǎn)原研藥品NDA 72個(gè)品種（含新增適應(yīng)癥品種），具體品種詳見附件1、2。

4.審結(jié)注冊申請任務(wù)按時(shí)限完成情況

2020年，藥審中心持續(xù)優(yōu)化審評流程，嚴(yán)格審評時(shí)限管理，加強(qiáng)項(xiàng)目督導(dǎo)，加快審評速度，整體審評任務(wù)和重點(diǎn)序列審評任務(wù)按時(shí)限完成率均取得顯著提升。全年審結(jié)注冊申請任務(wù)整體按時(shí)限完成率為94.48%，其中臨床急需境外已上市新藥注冊申請審結(jié)任務(wù)整體按時(shí)限完成率為100%，按默示許可受理注冊申請的審結(jié)任務(wù)整體按時(shí)限完成率為99.87%，直接行政審批的注冊申請100%在法定的20個(gè)工作日內(nèi)完成，且審批平均用時(shí)11.8個(gè)工作日。各類注冊申請任務(wù)按時(shí)限完成情況詳見表1。

2020年的NDA年度整體按時(shí)限完成率已經(jīng)有了很大的提升，例如：NDA按時(shí)限完成率在2020年12月突破80%，提升至87.5%；ANDA按時(shí)限完成率在2020年12月突破90%，達(dá)到93.85%；納入優(yōu)先審評程序的注冊申請按時(shí)限完成率在2020年10-12月的月度按時(shí)限完成率連續(xù)達(dá)到90%以上，取得歷史性突破。

（二）中藥注冊申請審評完成情況

1.總體情況

2020年，藥審中心完成審評的中藥注冊申請418件。其中，完成IND申請37件，完成NDA 8件，完成ANDA 3件。2020年中藥各類注冊申請的審評完成情況詳見圖3。

2.審評通過情況

藥審中心審評通過批準(zhǔn)中藥IND申請28件，審評通過中藥NDA 4件（連花清咳片、筋骨止痛凝膠、桑枝總生物堿片及桑枝總生物堿）。2020年中藥各類注冊申請審評完成的具體情況詳見表2，2016-2020年審評通過批準(zhǔn)中藥IND申請和審評通過中藥NDA情況詳見圖4。

藥審中心審評通過批準(zhǔn)的中藥IND申請28件，涉及10個(gè)適應(yīng)癥領(lǐng)域。其中，呼吸7件、骨科4件、消化4件，共占53.57%，2020年審評通過批準(zhǔn)的中藥IND申請適應(yīng)癥分布詳見圖5。

（三）化學(xué)藥注冊申請審評完成情況

1.總體情況

2020年，藥審中心完成審評的化學(xué)藥注冊申請6778件。其中，完成化學(xué)藥臨床申請（IND申請和驗(yàn)證性臨床）共1086件，較2019年增長45.58%；完成化學(xué)藥NDA 163件；完成化學(xué)藥ANDA 1697件；完成一致性評價(jià)申請1136件，較2019年增長103.22%；完成化學(xué)藥補(bǔ)充申請2248件，較2019年增長23.72%。2020年化學(xué)藥各類注冊申請的審評完成情況詳見圖6。

 

2.審評通過情況

藥審中心完成審評的化學(xué)藥注冊申請中，審評通過批準(zhǔn)IND申請907件，較2019年增長51.42%；審評通過NDA 115件，較2019年增長30.68%；審評通過ANDA 918件，較2019年增長15.33%。2020年化學(xué)藥各類注冊申請審評完成的具體情況詳見表3。

藥審中心完成審評的化學(xué)藥IND申請960件，審評通過批準(zhǔn)IND申請907件。其中，1類創(chuàng)新化學(xué)藥IND申請694件（298個(gè)品種），較2019年增長40.77%，品種數(shù)較2019年增長57.67%。2016-2020年審評通過批準(zhǔn)化學(xué)藥IND申請、1類創(chuàng)新化學(xué)藥IND申請情況詳見圖7。

藥審中心審評通過批準(zhǔn)IND申請的694件1類創(chuàng)新化學(xué)藥中，抗腫瘤藥物、抗感染藥物、循環(huán)系統(tǒng)疾病藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物和風(fēng)濕性疾病及免疫藥物較多，占全部創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)數(shù)量的80.69%。2020年審評通過批準(zhǔn)的1類創(chuàng)新化學(xué)藥IND申請適應(yīng)癥分布詳見圖8。

藥審中心完成審評的化學(xué)藥NDA共163件。其中，審評通過化藥NDA 115件，審評通過1類創(chuàng)新化學(xué)藥NDA 14個(gè)品種。2016-2020年審評通過化學(xué)藥NDA情況詳見圖9。

藥審中心完成審評的一致性評價(jià)申請共1136件，審評通過577件。其中，審評通過批準(zhǔn)口服固體制劑一致性評價(jià)456件，審評通過批準(zhǔn)注射劑一致性評價(jià)申請121件，具體品種詳見附件3。2018-2020年審評通過批準(zhǔn)的一致性評價(jià)申請情況詳見圖10。

（四）生物制品注冊申請審評完成情況

1.總體情況

2020年，藥審中心完成審評的生物制品注冊申請共1410件。其中，完成預(yù)防用生物制品IND申請（預(yù)防用IND申請）27件，完成治療用生物制品IND申請（治療用IND申請）537件，較2019年增長58.88%；完成預(yù)防用生物制品NDA（預(yù)防用NDA）9件，完成治療用生物制品NDA（治療用NDA）108件，完成體外診斷試劑NDA（體外診斷NDA）1件。2020年生物制品各類注冊申請的審評完成情況詳見圖11。

2.審評通過情況

藥審中心審評通過批準(zhǔn)生物制品IND申請500件，較2019年增長60.26%。其中，預(yù)防用IND申請19件；治療用IND申請481件，較2019年增長63.61%。審評通過生物制品NDA 89件，較2019年增長20.27%。其中，預(yù)防用NDA 7件；治療用NDA 81件（制劑77件），較2019年增長19.12%；體外診斷NDA 1件。2020年生物制品各類注冊申請審評完成的具體情況詳見表4，2016-2020年審評通過批準(zhǔn)生物制品IND申請和審評通過NDA情況詳見圖12。

藥審中心審評通過批準(zhǔn)生物制品IND申請500件，2020年審評通過批準(zhǔn)的生物制品IND申請適應(yīng)癥分布詳見圖13。藥審中心審評通過生物制品NDA 89件，2020年審評通過的生物制品NDA適應(yīng)癥分布詳見圖14。

 

（五）行政審批注冊申請完成情況

1.總體情況

2020年，藥審中心完成中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請行政審批共8646件，較2019年增長44.51%。其中，完成審評審批的注冊申請（臨床試驗(yàn)申請、一致性評價(jià)申請、補(bǔ)充申請、境外生產(chǎn)藥品再注冊及復(fù)審）5674件，較2019年增長39.24%；完成直接行政審批的注冊申請（無需技術(shù)審評的補(bǔ)充申請、臨時(shí)進(jìn)口申請）2972件，較2019年增長55.77%。2020年中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請行政審批完成情況見表5。2018-2020年行政審批注冊申請完成情況詳見圖15。

2.需審評審批的注冊申請完成情況

藥審中心完成的需審評審批的5674件注冊申請中，臨床試驗(yàn)申請1686件（含驗(yàn)證性臨床），較2019年增長50.00%；一致性評價(jià)申請623件，較2019年增長80.58%；補(bǔ)充申請2860件，較2019年增長34.46%；境外生產(chǎn)藥品再注冊478件、復(fù)審27件。

3.直接行政審批的注冊申請完成情況

藥審中心完成直接行政審批的2972件注冊申請中，按注冊申請類型劃分，補(bǔ)充申請2537件、臨時(shí)進(jìn)口申請435件。按藥品類型劃分，中藥153件、化學(xué)藥2411件、生物制品408件。

（六）注冊申請不批準(zhǔn)的主要原因及存在的問題

2020年，中藥、化學(xué)藥、生物制品各類藥品注冊申請因申報(bào)資料無法證明藥品安全性、有效性或者質(zhì)量可控性，以及未能按期提交補(bǔ)充資料等情形，導(dǎo)致審評結(jié)論為建議不批準(zhǔn)的共367件。通過系統(tǒng)梳理上述注冊申請不批準(zhǔn)原因，從新藥、仿制藥等不同注冊分類角度分析藥品注冊申請?jiān)谘邪l(fā)和申報(bào)過程中存在的主要問題包括：

1.新藥申請

IND申請和研發(fā)中存在的問題主要有：正式申報(bào)前未開展溝通交流；開發(fā)立題依據(jù)不足，成藥性存在嚴(yán)重缺陷；申報(bào)資料不足以支持開展藥物臨床試驗(yàn)或者不能保障臨床受試者安全。具體表現(xiàn)包括：未溝通交流致使申報(bào)后發(fā)現(xiàn)研究信息嚴(yán)重缺項(xiàng)，無法在時(shí)限內(nèi)完成補(bǔ)充研究；已有的研究結(jié)果提示藥效作用弱，毒性大，臨床獲益和風(fēng)險(xiǎn)比值不合理；臨床開發(fā)定位違背臨床診療、用藥的基本原則；已有的藥學(xué)、臨床前研究不符合臨床試驗(yàn)要求；臨床試驗(yàn)方案整體設(shè)計(jì)嚴(yán)重缺陷，風(fēng)險(xiǎn)控制措施不足；聯(lián)合用藥的非臨床研究數(shù)據(jù)不充分；聯(lián)合疫苗中單苗的數(shù)據(jù)不充分和/或免疫程序不一致。

NDA研發(fā)和申報(bào)中存在的問題主要有：研究質(zhì)量控制和管理存在缺陷，導(dǎo)致已有的研究結(jié)果不能證明藥品安全性、有效性和質(zhì)量可控性；違反合規(guī)性要求。具體表現(xiàn)包括：關(guān)鍵臨床研究設(shè)計(jì)存在重大缺陷，無法得出客觀、有力的有效性、安全性證據(jù)；藥學(xué)研究存在嚴(yán)重缺陷，無法證明產(chǎn)品的質(zhì)量可控性；各開發(fā)階段的研究受試樣品不一致；注冊核查中發(fā)現(xiàn)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)存在真實(shí)性問題。

2.仿制藥申請

仿制藥一致性評價(jià)申請和上市申請中存在的問題主要有：仿制藥研發(fā)立題不合理；申報(bào)資料無法證明仿制藥與參比制劑（被仿制藥品）的質(zhì)量一致性。具體表現(xiàn)包括：仿制藥的參比制劑已撤市，且已有更新?lián)Q代安全性更好的產(chǎn)品滿足臨床需求；樣品復(fù)核檢驗(yàn)不符合規(guī)定或分析方法存在嚴(yán)重缺陷；人體生物等效性試驗(yàn)結(jié)果表明不等效；樣品穩(wěn)定性研究結(jié)果、原料藥起始物料選擇等不符合仿制藥上市技術(shù)要求；仿制藥未按規(guī)定使用具有合法來源的原料藥。

3.補(bǔ)充申請

補(bǔ)充申請研究和申報(bào)中存在的問題主要有：申請資料未能充分說明變更的科學(xué)性和合理性，不足以支持變更事項(xiàng)；已有的研究結(jié)果不能保證變更后產(chǎn)品的安全性、有效性和質(zhì)量可控性。具體表現(xiàn)包括：變更引起藥用物質(zhì)基礎(chǔ)發(fā)生重大改變；藥品說明書修改申請不符合說明書撰寫的技術(shù)要求；用于支持變更的文獻(xiàn)資料存在偏倚，或者臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)不充分。

4.其他

其他藥品注冊申請?jiān)谘邪l(fā)和申報(bào)中存在的問題主要有：生物類似藥開發(fā)缺少相似性比較數(shù)據(jù)，藥學(xué)比對研究中參照藥選擇存在缺陷；生物類似藥臨床前研究結(jié)果不足以支持其開展臨床試驗(yàn)；天然藥物的研究資料不符合國際多中心臨床試驗(yàn)或我國天然藥物評價(jià)基本技術(shù)要求。

（七）藥品加快上市注冊程序情況

創(chuàng)新是推動(dòng)藥品高質(zhì)量發(fā)展的力量源泉，《藥品注冊管理辦法》結(jié)合我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和臨床需求實(shí)際，參考國際經(jīng)驗(yàn)，設(shè)立了特別審批、突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批四個(gè)藥品加快上市程序。《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布〈突破性治療藥物審評工作程序（試行）〉等三個(gè)文件的公告》（國家藥品監(jiān)督管理局公告2020年第82號），明確了加快通道的適用范圍、適用條件、工作程序和政策支持等，既能顯著提高相關(guān)程序執(zhí)行過程中的可操作性，鼓勵(lì)藥物研制和創(chuàng)新，又能在全球抗擊疫情的大背景下，依法依規(guī)對疫情防控所需藥物實(shí)行特別審批，對于加快臨床急需、臨床價(jià)值突出、公共衛(wèi)生急需等藥物的上市具有重要推動(dòng)作用。2020年已批準(zhǔn)上市藥品納入加快上市程序情況詳見附件4。

1.特別審批藥物情況

在發(fā)生突發(fā)公共衛(wèi)生事件的威脅時(shí)以及突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生后，國家藥監(jiān)局可依法決定對突發(fā)公共衛(wèi)生事件應(yīng)急所需防治藥品實(shí)行特別審批。納入實(shí)施特別審批程序的藥物，國家藥監(jiān)局按照統(tǒng)一指揮、早期介入、快速高效、科學(xué)審批的原則，組織加快并同步開展藥品注冊受理、審評、核查、檢驗(yàn)工作，并根據(jù)疾病防控的特定需要，限定其在一定的期限和范圍內(nèi)使用。

2020年新冠肺炎疫情在全球范圍內(nèi)不斷蔓延，人民群眾的生命安全受到嚴(yán)重威脅，藥審中心聞令而動(dòng)，第一時(shí)間科學(xué)、高效推進(jìn)特別審評工作，按程序?qū)?9件中藥、化學(xué)藥、生物制品注冊申請納入特別審批程序并完成技術(shù)審評。建議附條件批準(zhǔn)上市1件，為新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細(xì)胞）；建議批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)申請53件，其中5件已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)，批準(zhǔn)化濕敗毒顆粒、清肺排毒顆粒的臨床試驗(yàn)申請；批準(zhǔn)了連花清瘟膠囊/顆粒、金花清感顆粒及血必凈注射液等5件增加適應(yīng)癥的補(bǔ)充申請，加速了新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的上市進(jìn)程，初步滿足了新冠肺炎疫情防控的需要。

2.突破性治療藥物情況

突破性治療藥物指的是用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等，申請人可在Ⅰ、Ⅱ臨床試驗(yàn)階段申請適用突破性治療藥物程序。根據(jù)《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》，納入到“突破性治療”審評通道的藥物，藥審中心一是會優(yōu)先處理相關(guān)溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程；二是在申報(bào)上市環(huán)節(jié)，該藥物可適用優(yōu)先審評審批程序，審評時(shí)限進(jìn)一步縮短；三是上市申請階段，藥審中心會滾動(dòng)接收其申報(bào)資料，并優(yōu)先安排核查、檢驗(yàn)等，可大大縮減新藥從研發(fā)到上市的時(shí)間。2020年藥審中心收到147件突破性治療藥物申請。經(jīng)綜合評估、公示，已將24件突破性治療藥物申請（21個(gè)品種）納入突破性治療藥物程序，詳見附件5。

3.附條件批準(zhǔn)藥物情況

附條件批準(zhǔn)上市，目的在于縮短藥物臨床試驗(yàn)的研發(fā)時(shí)間，使其盡早應(yīng)用于無法繼續(xù)等待的危重疾病或公共衛(wèi)生方面急需的患者。藥物有效性評價(jià)的指標(biāo)為臨床終點(diǎn)，符合附條件批準(zhǔn)上市情形的藥物，可使用替代終點(diǎn)、中間臨床終點(diǎn)或早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)來反映藥物的有效性，當(dāng)這些數(shù)據(jù)能夠提示藥品的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)時(shí)候，即可申請附條件批準(zhǔn)上市。

對于若不盡早進(jìn)行治療則會在數(shù)月或者更短時(shí)間內(nèi)導(dǎo)致死亡的疾病患者來說，附條件批準(zhǔn)上市的藥物，使得這些無法繼續(xù)等待的患者能夠延續(xù)生命、提高生存質(zhì)量，消除重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件對于人民生命安全的威脅。2020年藥審中心審評通過的新藥上市申請中，共有15件注冊申請經(jīng)附條件批準(zhǔn)后上市，覆蓋了新型冠狀病毒感染引起的疾病、非小細(xì)胞肺癌、卵巢癌等適應(yīng)癥。

4.優(yōu)先審評藥物情況

（1）優(yōu)先審評品種納入情況

《藥品注冊管理辦法》對優(yōu)先審評審批程序的調(diào)整，是在多年實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)基礎(chǔ)上的優(yōu)化，一是適用范圍更多地向具有明顯臨床價(jià)值、臨床急需和臨床優(yōu)勢的藥物聚焦，致力于將更多的臨床價(jià)值顯著、臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病、罕見病、兒童用藥、納入突破性治療程序、符合附條件批準(zhǔn)的藥品等納入優(yōu)先審評程序；二是審評時(shí)限的加速，藥品上市許可申請的審評時(shí)限一般為200個(gè)工作日，與完整的申報(bào)路徑相比，優(yōu)先審評審批程序的審評時(shí)限縮短至130個(gè)工作日，其中臨床急需境外已上市罕見病用藥優(yōu)先審評審批程序的審評時(shí)限為70個(gè)工作日。藥審中心通過優(yōu)化審評資源配置率，在高標(biāo)準(zhǔn)完成技術(shù)審評的前提下，力爭按時(shí)限完成審評，推動(dòng)納入優(yōu)先審評審批程序中的品種盡快獲批上市。

根據(jù)《藥品注冊管理辦法》、46號公告、《食品藥品監(jiān)管總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2017〕126號，以下簡稱126號文件），2020年藥審中心將219件（按通用名計(jì)127個(gè)品種）注冊申請納入優(yōu)先審評審批程序。其中，144件注冊申請按照126號文件規(guī)定的范圍納入優(yōu)先審評審批程序，75件按照《藥品注冊管理辦法》規(guī)定的范圍納入優(yōu)先審評審批程序，包括42件兒童用藥和罕見病用藥。2016-2020年納入優(yōu)先審評審批程序的各類注冊申請情況詳見表6和表7。

按此前優(yōu)先審評范圍納入的注冊申請中，同步申報(bào)占比多達(dá)44%（64/144），具有明顯臨床價(jià)值的新藥占比為20%，按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標(biāo)準(zhǔn)完善后重新申報(bào)品種占比則由7.9%降至4.2%。

按照《藥品注冊管理辦法》優(yōu)先審評范圍納入的注冊申請中，符合附條件批準(zhǔn)的藥品占比為36%（27/75），創(chuàng)新藥和兒童用藥占比28%（21/75），優(yōu)先審評資源已向具有明顯臨床價(jià)值的創(chuàng)新、急需藥物傾斜。

（2）優(yōu)先審評品種完成情況

2020年有217件注冊申請（按通用名計(jì)121個(gè)品種）通過優(yōu)先審評程序建議批準(zhǔn)上市（含已上市藥品新增適應(yīng)癥），審評通過件數(shù)較2019年增長51.7%，例如：我國自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥甲磺酸阿美替尼片、澤布替尼膠囊、奧布替尼片等，治療罕見病法布雷病阿加糖酶α注射用濃溶液，用于配合飲食控制及運(yùn)動(dòng)治療2型糖尿病的中藥新藥桑枝總生物堿片、間變性淋巴瘤激酶抑制劑鹽酸恩沙替尼膠囊、成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化治療藥物西尼莫德片等。2016-2020年優(yōu)先審評通過的品種情況詳見表8。

（八）藥品注冊現(xiàn)場核查相關(guān)情況

1.總體情況

藥審中心積極落實(shí)《藥品注冊管理辦法》，轉(zhuǎn)變藥品注冊核查理念，將注冊現(xiàn)場核查啟動(dòng)工作模式由基于審評需要調(diào)整為基于風(fēng)險(xiǎn)啟動(dòng)，并聯(lián)開展技術(shù)審評與注冊現(xiàn)場核查工作；對于自2020年7月1日起受理的注冊申請，在受理后40個(gè)工作日內(nèi)決定是否啟動(dòng)相應(yīng)注冊現(xiàn)場核查任務(wù)。為便于申請人及時(shí)獲知注冊現(xiàn)場核查啟動(dòng)相關(guān)信息，完善藥審中心網(wǎng)站申請人之窗欄目，開通遞交注冊現(xiàn)場核查用生產(chǎn)工藝與質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)通道和查收注冊現(xiàn)場核查電子通知函的功能。

2.注冊現(xiàn)場核查具體情況

2020年，藥審中心基于品種因素和研發(fā)生產(chǎn)主體合規(guī)因素風(fēng)險(xiǎn)啟動(dòng)注冊現(xiàn)場核查任務(wù)1235個(gè)。其中，藥學(xué)現(xiàn)場核查任務(wù)792個(gè)，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查任務(wù)439個(gè)，藥理毒理研究核查任務(wù)4個(gè)。

藥審中心接收核查報(bào)告818份。其中，藥學(xué)現(xiàn)場核查報(bào)告449份，臨床試驗(yàn)核查報(bào)告363份，藥理毒理研究核查報(bào)告6份。

（九）溝通交流情況

1.總體情況

2020年，藥審中心在落實(shí)疫情防控要求的同時(shí)，盡量滿足申請人的需要，全力保障各類溝通交流暢通。在推動(dòng)新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的研發(fā)方面，為79個(gè)新冠病毒疫苗，中醫(yī)藥、中和抗體（27個(gè)）等新冠肺炎治療藥物，組織申請人與藥審中心審評團(tuán)隊(duì)之間的溝通交流5600余次，并針對新冠病毒疫苗、中和抗體等重點(diǎn)品種，單獨(dú)設(shè)立了臺賬，動(dòng)態(tài)跟進(jìn)；在維護(hù)與申請人溝通橋梁方面，藥審中心發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》《藥審中心關(guān)于業(yè)務(wù)咨詢服務(wù)聯(lián)絡(luò)方式的通知》，優(yōu)化了電話咨詢服務(wù)，每天有專人接聽解答申請人咨詢電話，根據(jù)咨詢問題類型的不同設(shè)立了8個(gè)聯(lián)系郵箱，及時(shí)解答處理申請人問題，不斷提高溝通交流的質(zhì)量和效率。

藥審中心接收溝通交流會議申請3229件，較2019年增長22.64%，辦理溝通交流會議申請2451件，較2019年增長31.00%。在網(wǎng)絡(luò)平臺接收一般性技術(shù)問題咨詢20285個(gè)，較2019年增長22.41%；接收電話咨詢超過上萬次，郵件咨詢數(shù)千件，同時(shí)也面向社會提供現(xiàn)場咨詢服務(wù)。2016-2020年接收溝通交流申請和一般性技術(shù)問題咨詢具體情況詳見圖16。

2.溝通交流會議申請的完成情況

藥審中心所接收的3229件溝通交流會議申請中，符合會議召開條件的，及時(shí)與申請人取得了聯(lián)系，商議會議細(xì)節(jié)；無需召開會議的，以書面形式盡快回復(fù)了申請人。2020年共辦理了2451件溝通交流會議申請。在藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開的Ⅱ類會議占比76.42%，其中臨床前（Pre-IND）申請占比37.49%。2020年各類溝通交流會議申請及辦理情況詳見表9。

溝通交流會議的形式為電話會議、視頻會議、面對面會議，共召開溝通交流會議268次，以書面形式回復(fù)兩千余件。2018-2020年各類溝通交流會議的召開情況詳見表10。

3.一般性技術(shù)問題答復(fù)情況

藥審中心通過網(wǎng)上咨詢平臺共接收了20285個(gè)一般性技術(shù)問題的咨詢。按照內(nèi)容分類，問題主要集中于受理（4038個(gè)）、原輔包（3952個(gè)）等方面；按照藥品分類，問題主要集中于化學(xué)藥（11338個(gè)）方面，其中化學(xué)藥受理（2396個(gè)）、化學(xué)藥一致性評價(jià)（1258個(gè)）。一般性技術(shù)問題答復(fù)具體情況詳見表11。

二、藥品注冊申請受理情況

（一）總體情況

2020年，根據(jù)46號公告、《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布生物制品注冊分類及申報(bào)資料要求的通告》（國家藥品監(jiān)督管理局通告2020年第43號）、《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布化學(xué)藥品注冊分類及申報(bào)資料要求的通告》（國家藥品監(jiān)督管理局通告2020年第44號）、《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布〈中藥注冊分類及申報(bào)資料要求〉的通告》（國家藥品監(jiān)督管理局通告2020年第68號）等，藥審中心受理中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請共10245件（含藥械組合產(chǎn)品6件），較2019年增長26.76%。其中，需技術(shù)審評的注冊申請7147件（含5695件需藥審中心技術(shù)審評和行政審批的注冊申請），較2019年增長15.29%；直接行政審批的注冊申請3092件，較2019年增長64.64%。

受理的10239件藥品注冊申請中，化學(xué)藥注冊申請受理量為7901件，較2019年增長22.02%，占2020年全部注冊申請受理量的77.17%，2016-2020年各類藥品注冊申請受理情況詳見圖17。

2.藥審中心的直接行政審批工作自2017年開始，故2016年無直接行政審批注冊申請，所有受理注冊申請均需技術(shù)審評。

2020年受理的需技術(shù)審評的注冊申請7147件中，化學(xué)藥注冊申請為5402件，較2019年增長9.42%，占全部需技術(shù)審評的注冊申請受理量的75.58%；中藥注冊申請315件，較2019年增長22.57%；生物制品注冊申請1430件，較2019年增長42.29%。2016-2020年需技術(shù)審評的中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請受理情況詳見圖18。

（二）1類創(chuàng)新藥受理情況

2020年，藥審中心受理1類創(chuàng)新藥注冊申請共1062件（597個(gè)品種），較2019年增長51.71%。其中，受理IND申請1008件（559個(gè)品種），較2019年增長49.78%；受理NDA 54件（38個(gè)品種），較2019年增長100.00%。以藥品類別統(tǒng)計(jì)，中藥、化學(xué)藥、生物制品1類創(chuàng)新藥受理量分別為14、752、296件。以生產(chǎn)場地統(tǒng)計(jì)，境內(nèi)生產(chǎn)藥品843件，境外生產(chǎn)藥品219件。詳見表12和13。

 

（三）各類注冊申請受理情況

1.中藥注冊申請受理情況

2020年，藥審中心受理中藥注冊申請471件。其中，受理中藥IND申請22件，受理中藥NDA 6件，受理中藥ANDA 1件。2020年中藥各類注冊申請受理情況詳見圖19。

受理1類中藥創(chuàng)新藥注冊申請14件。其中，受理IND 申請9件（9個(gè)品種），受理NDA 5件（5個(gè)品種）。

2.化學(xué)藥注冊申請受理情況

2020年，藥審中心受理化學(xué)藥注冊申請7901。其中，受理化學(xué)藥IND申請946件，較2019年增長36.31%；受理化學(xué)藥NDA 191件，較2019年增長46.92%；受理ANDA 1125件，較2019年增長7.45%；受理一致性評價(jià)申請914件，較2019年減少11.95%。2020年化學(xué)藥各類注冊申請受理情況詳見圖20。2016-2020年化學(xué)藥各類注冊申請受理情況詳見圖21。

藥審中心受理1類創(chuàng)新化學(xué)藥注冊申請752件（360個(gè)品種），較2019年增長31.24%。其中，受理IND申請721件（339個(gè)品種），較2019年增長30.62%；受理NDA 31件（21個(gè)品種），較2019年增長47.62%。

藥審中心受理化學(xué)藥5.1類注冊申請160件，較2019年增長1.91%。其中受理臨床試驗(yàn)申請（驗(yàn)證性臨床）53件，受理NDA 107件。

360個(gè)品種的1類創(chuàng)新化學(xué)藥注冊申請中，境內(nèi)生產(chǎn)化學(xué)藥注冊申請為258個(gè)品種，境外生產(chǎn)化學(xué)藥注冊申請為102個(gè)品種。2016-2020年1類創(chuàng)新化學(xué)藥注冊申請受理情況詳見圖22。

 

3.生物制品注冊申請受理情況

2020年，藥審中心受理生物制品注冊申請1867件。其中，受理生物制品IND申請580件（預(yù)防用IND申請25件，治療用IND申請555件），較2019年增長87.10%；受理生物制品NDA 126件（預(yù)防用NDA 7件，治療用NDA 117件，體外診斷試劑2件），較2019年增長1.62%。2020年生物制品各類注冊申請受理情況詳見圖23。2016-2020年生物制品IND申請和NDA受理情況詳見圖24。

藥審中心受理1類創(chuàng)新生物制品注冊申請296件（223個(gè)品種），較2019年增長133.07%。其中，受理預(yù)防用生物制品5件，受理治療用生物制品291件；受理生物制品IND申請278件（211個(gè)品種），較2019年增長129.75%；受理生物制品NDA 18件（12個(gè)品種），較2019年增長200.00%，具體情況詳見表14。

4.行政審批注冊申請受理情況

（1）總體情況

2020年，藥審中心受理需中心行政審批的中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請8787件，較2019年增長29.51%。其中，受理需審評審批的注冊申請（臨床試驗(yàn)申請、一致性評價(jià)申請、補(bǔ)充申請、境外生產(chǎn)藥品再注冊及復(fù)審）5695件，較2019年增長16.06%；受理直接行政審批的注冊申請（無需技術(shù)審評的補(bǔ)充申請、臨時(shí)進(jìn)口申請）3092件，較2019年增長64.64%。2020年行政審批注冊申請受理的具體情況詳見表15。2016-2020年行政審批注冊申請受理情況詳見圖25。

（2）需審評審批的注冊申請受理情況

藥審中心受理5695件需審評審批的注冊申請中，臨床試驗(yàn)申請1618件（含驗(yàn)證性臨床）、一致性評價(jià)申請914件、補(bǔ)充申請2827件、境外生產(chǎn)藥品再注冊328件、復(fù)審8件。

（3）直接行政審批的注冊申請受理情況

藥審中心受理3092件直接行政審批的注冊申請中，按申請類型劃分，補(bǔ)充申請2644件、臨時(shí)進(jìn)口申請448件。按藥品類型劃分，中藥156件、化學(xué)藥2499件、生物制品437件。

三、重點(diǎn)治療領(lǐng)域品種

新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物：

1.新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細(xì)胞)，為國內(nèi)首個(gè)附條件批準(zhǔn)的新冠病毒疫苗，也是全球首個(gè)新冠病毒滅活疫苗。適用于18歲及以上人群預(yù)防由新型冠狀病毒（SARS-CoV-2）感染引起的疾病。

2.“三藥”品種，為《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行）》推薦藥物，即連花清瘟顆粒/膠囊、金花清感顆粒和血必凈注射液。連花清瘟顆粒/膠囊和金花清感顆粒新增適應(yīng)癥用于在新型冠狀病毒肺炎的常規(guī)治療中的輕型、普通型引起的發(fā)熱、咳嗽、乏力，血必凈注射液新增適應(yīng)癥用于新型冠狀病毒肺炎重型、危重型的全身炎癥反應(yīng)綜合征或/和多臟器功能衰竭，其獲批上市充分發(fā)揮了中醫(yī)藥在疫情防控中的作用。

3.注射用西維來司他鈉，為中性粒細(xì)胞彈性蛋白酶選擇性抑制劑，適用于改善伴有全身性炎癥反應(yīng)綜合征的急性肺損傷/急性呼吸窘迫綜合征（ALI/ARDS），是全球唯一用于ALI/ARDS的藥物，其獲批上市填補(bǔ)了我國ALI/ARDS藥物治療領(lǐng)域的空白，為我國呼吸系統(tǒng)危重癥患者提供用藥選擇。

抗腫瘤藥物：

4.甲磺酸阿美替尼片，為我國首個(gè)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的第三代靶向表皮生長因子受體（EGFR）小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI）創(chuàng)新藥物，適用于治療既往經(jīng)EGFR-TKI治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。本品療效突出，腦轉(zhuǎn)移病灶控制良好，其獲批上市將顯著改善該疾病治療藥物的可及性。

5.索凡替尼膠囊，為多靶點(diǎn)、抗血管生成口服小分子酪氨酸激酶抑制劑，是國內(nèi)首個(gè)用于治療無法手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性、進(jìn)展期非功能性、分化良好（G1、G2）的非胰腺來源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的創(chuàng)新藥物。本品療效突出，顯著降低了此類患者的疾病進(jìn)展和死亡風(fēng)險(xiǎn)，其獲批上市填補(bǔ)了該疾病治療領(lǐng)域的空白。

6.注射用維布妥昔單抗，為全球首個(gè)CD30靶點(diǎn)抗體偶聯(lián)藥物（ADC），也是國內(nèi)首個(gè)用于惡性淋巴瘤患者的ADC藥物，適用于治療復(fù)發(fā)或難治性的系統(tǒng)性間變性大細(xì)胞淋巴瘤和經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤，本品獲批上市為改善我國此類患者的長期生存提供了有效的治療手段。

7.注射用貝林妥歐單抗，為全球首個(gè)雙特異性抗體（CD3和CD19靶點(diǎn)）藥物，也是我國首個(gè)用于腫瘤適應(yīng)癥的雙特異性抗體藥物，適用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。對于化療失敗的復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病患者，與標(biāo)準(zhǔn)化療相比，本品可顯著延長患者生存期，其獲批上市為我國此類患者提供了更好的治療手段。

8.甲磺酸侖伐替尼膠囊，為多靶點(diǎn)、口服酪氨酸激酶抑制劑，是國內(nèi)首個(gè)用于治療進(jìn)展性、局部晚期或轉(zhuǎn)移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的小分子藥物。本品療效突出，其獲批上市為我國此類患者提供了有效的治療方案，填補(bǔ)了該治療領(lǐng)域的空白。

抗感染藥物：

9.鹽酸可洛派韋膠囊，為非結(jié)構(gòu)蛋白5A（NS5A）抑制劑，是我國具有自主知識產(chǎn)權(quán)的廣譜、直接抗丙肝病毒創(chuàng)新藥物，適用于與索磷布韋聯(lián)用治療初治或干擾素經(jīng)治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒感染，可合并或不合并代償性肝硬化，本品獲批上市為我國慢性丙肝患者提供了一種新的治療選擇。

10.恩曲他濱替諾福韋片，增加適應(yīng)癥用于降低成人和青少年（體重至少在35 kg以上）通過高風(fēng)險(xiǎn)性行為獲得HIV-1的風(fēng)險(xiǎn)，是國內(nèi)首個(gè)用于暴露前預(yù)防HIV的藥物。HIV感染是重大公共衛(wèi)生問題，本品獲批上市對于控制HIV傳播具有重大意義。

循環(huán)系統(tǒng)藥物：

11.拉那利尤單抗注射液，為全人源化單克隆抗體（IgG1/K-輕鏈），是我國首個(gè)用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作的藥物。HAE疾病反復(fù)發(fā)作，近半數(shù)患者可出現(xiàn)上呼吸道黏膜水腫引發(fā)窒息而危及生命，本品獲批上市為我國HAE患者預(yù)防發(fā)作提供了安全有效的治療手段。

12.氯苯唑酸軟膠囊，為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）穩(wěn)定劑，適用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病，以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。該疾病是一種致命性疾病，屬罕見病，本品為我國首個(gè)針對該病病因治療的藥物，其獲批上市為我國此類患者提供了新的治療手段。

呼吸系統(tǒng)藥物：

13.苯環(huán)喹溴銨鼻噴霧劑，為膽堿能受體拮抗劑，為我國首個(gè)具有自主知識產(chǎn)權(quán)用于變應(yīng)性鼻炎的鼻用抗膽堿創(chuàng)新藥物，適用于改善變應(yīng)性鼻炎引起的流涕、鼻塞、鼻癢和噴嚏癥狀，本品其獲批上市可為我國此類患者提供新的治療選擇。

14.乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊，為小分子酪氨酸激酶抑制劑，具有抗纖維化作用，增加適應(yīng)癥用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。⊿Sc-ILD）和具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾?。≒F-ILD）。目前可用于SSc-ILD和PF-ILD的有效治療方式有限，臨床用藥需求迫切，本品獲批新增適應(yīng)癥可以填補(bǔ)該治療領(lǐng)域空白，為我國此類患者提供藥物選擇。

神經(jīng)系統(tǒng)藥物：

15.氘丁苯那嗪片，為囊泡單胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白2（VMAT2）抑制劑，是我國首個(gè)用于治療與罕見病亨廷頓病有關(guān)的舞蹈病、遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙的藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種，本品獲批上市滿足了我國此類患者迫切的臨床需求。

16.氯苯唑酸葡胺軟膠囊，為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）穩(wěn)定劑，是我國首個(gè)用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病I期癥狀患者、延緩周圍神經(jīng)功能損害的藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種，其獲批上市改變了該病無藥可治的局面。

鎮(zhèn)痛藥及麻醉科藥物：

17.環(huán)泊酚注射液，為GABAA受體激動(dòng)劑，是用于消化道內(nèi)鏡檢查中鎮(zhèn)靜的創(chuàng)新藥物。本品與臨床常用麻醉鎮(zhèn)靜藥物丙泊酚具有相似的藥理機(jī)制，但具有起效快，注射痛少，呼吸抑制輕，恢復(fù)速度快等優(yōu)勢特征，其獲批上市可為我國消化內(nèi)鏡檢查操作用藥提供新的選擇。

皮膚五官藥物：

18.塞奈吉明滴眼液，為國內(nèi)首個(gè)用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK）的重組人神經(jīng)生長因子（rhNGF）藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種。NK為罕見的退行性角膜疾病，可致盲，中重度NK手術(shù)治療為侵入性操作，費(fèi)用高且不能永久治愈，本品獲批上市為我國此類患者提供了有效的治療藥物，預(yù)計(jì)將成為中重度NK患者的首選治療。

19.度普利尤單抗注射液，為重組人免疫球蛋白-G4單克隆抗體，適用于治療外用處方藥控制不佳或不建議使用外用處方藥的成人中重度特應(yīng)性皮炎，屬臨床急需境外新藥名單品種。與現(xiàn)有治療方式相比，本品有明顯臨床優(yōu)勢，其獲批上市為此類難治性嚴(yán)重疾病患者提供了治療選擇。

消化系統(tǒng)藥物：

20.注射用維得利珠單抗，為作用于人淋巴細(xì)胞整合素α4β7的人源化單克隆抗體，適用于治療對傳統(tǒng)治療或腫瘤壞死因子α（TNF-α）抑制劑應(yīng)答不充分、失應(yīng)答或不耐受的中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎、克羅恩病，屬臨床急需境外新藥名單品種。此類疾病存在迫切的臨床治療需求，特別是對于TNF-α拮抗劑治療失敗的患者，本品獲批上市可為臨床提供新的治療選擇。

外科藥物：

21.注射用丹曲林鈉，適用于預(yù)防及治療惡性高熱（MH），是目前唯一短時(shí)間內(nèi)給藥可改變該疾病轉(zhuǎn)歸的藥物。MH臨床結(jié)局危重，死亡率高，其獲批上市可改變目前國內(nèi)MH無安全有效治療手段的現(xiàn)狀，滿足迫切臨床需求。

22.他克莫司顆粒，適用于預(yù)防兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)，治療兒童肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng)，屬兒童用藥，本品獲批上市可極大解決我國兒科肝腎移植患者未滿足的臨床需求。

罕見病藥物：

23.注射用拉羅尼酶濃溶液，為國內(nèi)首個(gè)用于罕見病黏多糖貯積癥I型（MPS I，α-L-艾杜糖苷酶缺乏癥）的酶替代治療藥物，屬臨床急需境外新藥名單品種。黏多糖貯積癥I型是一種嚴(yán)重危及生命且國內(nèi)尚無有效治療手段的遺傳性罕見病，已列入我國第一批罕見病目錄，本品獲批上市填補(bǔ)了我國此類患者的用藥空白。

24.艾度硫酸酯酶β注射液，為國內(nèi)首個(gè)用于罕見病黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPS Ⅱ，亨特綜合征）的酶替代治療藥物。黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種嚴(yán)重危及生命且國內(nèi)尚無有效治療手段的遺傳性罕見病，已列入我國第一批罕見病目錄，本品獲批上市填補(bǔ)了我國此類患者的用藥空白。

體內(nèi)診斷試劑：

25.重組結(jié)核桿菌融合蛋白（EC），適用于6月齡及以上嬰兒、兒童及65周歲以下成人結(jié)核桿菌感染診斷，并可用于輔助結(jié)核病的臨床診斷，為全球首個(gè)用于鑒別卡介苗接種與結(jié)核桿菌感染的體內(nèi)診斷產(chǎn)品，其獲批上市為臨床鑒別診斷提供了新的手段。

預(yù)防用生物制品（疫苗）：

26.鼻噴凍干流感減毒活疫苗：為國內(nèi)首家以鼻噴途徑接種的疫苗，適用于3（36月齡）～17歲人群用于預(yù)防由疫苗相關(guān)型別的流感病毒引起的流行性感冒，接種后可刺激機(jī)體產(chǎn)生抗流感病毒的免疫力。

中藥新藥：

27.桑枝總生物堿片，其主要成分為桑枝中提取得到的桑枝總生物堿，是近10年來首個(gè)獲批上市的抗糖尿病中藥新藥，適用于配合飲食控制及運(yùn)動(dòng)、治療2型糖尿病。本品可有效降低2型糖尿病受試者糖化血紅蛋白水平，其獲批上市為2型糖尿病患者提供新的治療選擇。

28.筋骨止痛凝膠，為醋延胡索、川芎等12種藥味組成的中藥復(fù)方新藥，適用于膝骨關(guān)節(jié)炎腎虛筋脈瘀滯證的癥狀改善，具有“活血理氣，祛風(fēng)除濕，通絡(luò)止痛”的功效。本品為外用凝膠制劑，藥物中各成分通過透皮吸收而發(fā)揮作用，可避免腸胃吸收和肝臟首過代謝，其獲批上市可為膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎患者提供新的治療選擇。

29.連花清咳片，為麻黃、桑白皮等15種藥味組成的中藥新藥，適用于治療急性氣管-支氣管炎痰熱壅肺證引起的咳嗽、咳痰等，具有“宣肺泄熱，化痰止咳”的功效，其獲批上市可為急性氣管-支氣管炎患者提供新的治療選擇。

四、全力做好應(yīng)急審評工作

（一）加強(qiáng)統(tǒng)一領(lǐng)導(dǎo)，制定工作程序

按照國家藥監(jiān)局黨組關(guān)于疫情防控應(yīng)急審評審批工作部署，藥審中心聞令而動(dòng)，一是充分發(fā)揮集體決策作用，迅速成立抗新型冠狀病毒藥物特別審評領(lǐng)導(dǎo)小組，抽調(diào)16個(gè)部門148名骨干力量為工作小組成員，先后召開特別審評領(lǐng)導(dǎo)小組會議6次和領(lǐng)導(dǎo)小組專題會18次，明晰工作原則，優(yōu)化工作流程，及時(shí)研究解決應(yīng)急審評過程中遇到的問題，保證工作順利推進(jìn)、有序開展。二是制定工作程序，形成1個(gè)方案、2個(gè)程序、1個(gè)規(guī)范，即《藥審中心抗新型冠狀病毒藥物特別審評工作方案》《關(guān)于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物立項(xiàng)申請?jiān)u議工作程序》《關(guān)于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物特別專家組評估和審核工作程序》《國家藥監(jiān)局抗新型冠狀病毒藥物專家會議管理規(guī)范》。三是嚴(yán)格落實(shí)“安全守底線、療效有證據(jù)、質(zhì)量能保證、審評超常規(guī)”的工作要求，按照工作程序，依法依規(guī)、科學(xué)規(guī)范審評，標(biāo)準(zhǔn)不降，加速審批。

（二）發(fā)揮專家作用，解決技術(shù)難題

一是組建特別專家組。按照《國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》（原國家食品藥品監(jiān)督管理局令第21號）規(guī)定和國家藥監(jiān)局新型冠狀病毒感染肺炎疫情應(yīng)對工作組藥品組的決定，藥審中心先后遴選出多位院士和知名專家組成了特別專家組，經(jīng)國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)后開展工作。遇到新的技術(shù)難點(diǎn)問題時(shí)，聽取專家意見建議后，由專家投票表決。二是注重發(fā)揮專家技術(shù)支撐作用。通過專家研討會和專家咨詢會解決特定技術(shù)問題，例如針對mRNA新冠病毒疫苗在研發(fā)上存在的難點(diǎn)和潛在的風(fēng)險(xiǎn)，藥審中心組織專家形成技術(shù)指導(dǎo)原則，以指導(dǎo)相關(guān)企業(yè)的研發(fā)。

（三）實(shí)時(shí)高效溝通，提高研發(fā)進(jìn)度

一是遵循“早期介入、持續(xù)跟進(jìn)、主動(dòng)服務(wù)”的工作要求，第一時(shí)間組織審評力量對咨詢品種或注冊申請立項(xiàng)的科學(xué)性和可行性進(jìn)行評議，并在24小時(shí)內(nèi)與申請人進(jìn)行溝通交流，保證申請人盡快提交特別審批注冊申請。二是加強(qiáng)國際合作。積極參加世界衛(wèi)生組織（WHO）、國際藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)聯(lián)盟（ICMRA）等組織召開的視頻電話會議，共同探討研發(fā)審評標(biāo)準(zhǔn)，了解新冠病毒疫苗研發(fā)信息，指導(dǎo)推動(dòng)研發(fā)企業(yè)赴國外開展Ⅲ期臨床試驗(yàn)。

（四）探索研審聯(lián)動(dòng)，堅(jiān)持科學(xué)審評

一是探索建立研發(fā)審評聯(lián)動(dòng)工作機(jī)制。邊研發(fā)、邊提交、邊審評，為新冠病毒疫苗研發(fā)爭取到了寶貴時(shí)間，確保新冠病毒疫苗等研發(fā)走在世界前列。通過這種工作機(jī)制，大大縮短了審評時(shí)間。二是建立技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系。針對新冠病毒的特點(diǎn)，及時(shí)制定新冠病毒疫苗、新冠肺炎治療藥物研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則等28個(gè)技術(shù)文件，指導(dǎo)企業(yè)高標(biāo)準(zhǔn)研發(fā)，少走彎路，科學(xué)開展審評。

五、鼓勵(lì)中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展

貫徹落實(shí)習(xí)近平總書記關(guān)于中醫(yī)藥的重要指示精神、《中共中央國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》及國家藥監(jiān)局要求，藥審中心從改革中藥注冊分類、健全中藥技術(shù)指導(dǎo)原則等各方面積極鼓勵(lì)中藥守正創(chuàng)新。一是推動(dòng)中藥的傳承發(fā)展。起草并由國家藥監(jiān)局發(fā)布《中藥注冊分類及申報(bào)資料要求》，豐富古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑的范圍，促進(jìn)古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑研發(fā)，推動(dòng)其向新藥轉(zhuǎn)化。二是建立完善符合中藥特點(diǎn)的質(zhì)量控制體系。遵循中藥特點(diǎn)和研發(fā)規(guī)律，將中藥獨(dú)特的理論體系和實(shí)踐特點(diǎn)、中藥制劑質(zhì)量控制特點(diǎn)與藥品質(zhì)量控制的一般要求有機(jī)結(jié)合，研究構(gòu)建完善符合中藥制劑特點(diǎn)的質(zhì)量控制方法和策略，制定《中藥新藥用飲片炮制研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥新藥質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥復(fù)方制劑生產(chǎn)工藝研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥生物效應(yīng)檢測研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等8個(gè)技術(shù)指導(dǎo)原則。三是健全符合中藥特點(diǎn)的審評體系。引入新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)用于中藥療效評價(jià)，細(xì)化申報(bào)資料要求，制定《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于糖尿病腎臟疾病臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等技術(shù)指導(dǎo)原則，探索構(gòu)建中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)相結(jié)合的審評證據(jù)體系。四是全力做好中藥特別審評工作。充分發(fā)揚(yáng)抗疫精神，制定了《用于新冠肺炎中藥注冊申請?zhí)貏e審批申報(bào)資料要求（試行）》《用于新冠肺炎中藥注冊申請?zhí)貏e審批技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等，指導(dǎo)應(yīng)急狀態(tài)下的中藥審評。截至2020年12月31日，“三方”中的清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒的IND申請已獲批準(zhǔn)，“三藥”連花清瘟顆粒/膠囊、金花清感顆粒、血必凈注射液獲批增加用于治療新冠肺炎的適應(yīng)癥。五是赴武漢開展實(shí)地調(diào)研和座談，持續(xù)推進(jìn)中藥監(jiān)管科學(xué)“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的中藥安全性評價(jià)研究”課題研究。六是開展援疆援藏工作，赴西藏開展實(shí)地調(diào)研、與新疆維吾爾自治區(qū)藥品監(jiān)督管理局召開線上座談交流會，支持民族藥發(fā)展。

六、加強(qiáng)《藥品注冊管理辦法》配套文件制修訂

新修訂的《藥品注冊管理辦法》是貫徹黨中央、國務(wù)院審評審批制度改革精神和落實(shí)新修訂《中華人民共和國藥品管理法》的重要規(guī)章，考慮到藥品注冊管理中的具體技術(shù)要求，需要跟隨技術(shù)發(fā)展的腳步不斷調(diào)整完善，在規(guī)章中不適宜作出具體的規(guī)定，因此這些具體技術(shù)要求在《藥品注冊管理辦法》發(fā)布后，以配套文件、技術(shù)指導(dǎo)原則等形式發(fā)布，既能更好地順應(yīng)藥品研發(fā)的科學(xué)規(guī)律，也能確保新舊《藥品注冊管理辦法辦法》的平穩(wěn)過渡和新《藥品注冊管理辦法》的順利實(shí)施。

根據(jù)國家局部署，藥審中心統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，加大配套文件的制修訂力度，成立課題組，對重點(diǎn)難點(diǎn)問題開展調(diào)研攻關(guān)，充分聽取專家、業(yè)界意見，力求達(dá)成共識，共參與了48個(gè)配套文件制修訂工作，其中牽頭起草配套文件30個(gè)。自開展工作以來，已基本完成配套文件公開征求意見工作，部分文件已經(jīng)國家局審核同意后發(fā)布實(shí)施，有效確保了各項(xiàng)審評任務(wù)不斷、不散、不亂，新舊注冊相關(guān)規(guī)定的順利過渡和實(shí)施。

七、加快審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)

在藥品審評和研發(fā)過程中，指導(dǎo)原則兼具監(jiān)管依據(jù)和技術(shù)要求的雙重職能?！?a href='http://m.per-better.com/doc/82875.html' title='《藥品注冊管理辦法》國家市場監(jiān)督管理總局令第27號（全文）' target='_blank'>藥品注冊管理辦法》明確從事藥物研制和藥品注冊活動(dòng)，應(yīng)當(dāng)遵守有關(guān)法律、法規(guī)、規(guī)章、標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范；藥審中心等專業(yè)技術(shù)機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)根據(jù)科學(xué)進(jìn)展、行業(yè)發(fā)展實(shí)際和藥品監(jiān)督管理工作需要制定技術(shù)指導(dǎo)原則和程序，并向社會公布。

藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系的建立與完善，是落實(shí)“四個(gè)最嚴(yán)”要求的最好實(shí)踐，是藥審中心推進(jìn)審評體系和審評能力現(xiàn)代化的重要舉措。藥審中心通過“定標(biāo)準(zhǔn)、定程序、定計(jì)劃”三步走的方式，統(tǒng)籌規(guī)劃以指導(dǎo)原則為核心的審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，圍繞藥品研發(fā)需求和鼓勵(lì)創(chuàng)新的原則，對標(biāo)國際先進(jìn)監(jiān)管機(jī)構(gòu)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，加大指導(dǎo)原則制定和公開力度。2020年共開展了119個(gè)技術(shù)指導(dǎo)原則制修訂工作，根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，截至2020年12月31日，藥審中心已經(jīng)國家藥監(jiān)局審查同意發(fā)布了71個(gè)指導(dǎo)原則，詳見附件6。

在應(yīng)對新型冠狀病毒肺炎、促進(jìn)新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的研發(fā)和審評質(zhì)量、速度方面，藥審中心發(fā)布了《新型冠狀病毒預(yù)防用疫苗研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等7個(gè)指導(dǎo)原則；在著力提升中藥材質(zhì)量研究，鼓勵(lì)中藥研發(fā)與創(chuàng)新方面，發(fā)布了《中藥新藥用藥材質(zhì)量控制研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥復(fù)方制劑生產(chǎn)工藝研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等10個(gè)指導(dǎo)原則；在鼓勵(lì)兒童藥物研發(fā)方面，發(fā)布了《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等3個(gè)指導(dǎo)原則；在支持抗腫瘤藥物研發(fā)，進(jìn)一步滿足申請人對具體抗腫瘤藥物的個(gè)藥指導(dǎo)原則需求方面，發(fā)布了《抗腫瘤藥聯(lián)合治療臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》《注射用曲妥珠單抗生物類似藥臨床試驗(yàn)指導(dǎo)原則》等22個(gè)指導(dǎo)原則；在提高仿制藥質(zhì)量，推進(jìn)仿制藥一致性評價(jià)方面，規(guī)范審評標(biāo)準(zhǔn)和尺度，發(fā)布了《化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)技術(shù)要求》《化學(xué)藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)技術(shù)要求》等9個(gè)指導(dǎo)原則。這些指導(dǎo)原則覆蓋新冠應(yīng)急審評標(biāo)準(zhǔn)、兒童用藥、中藥民族藥技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系、抗腫瘤藥物研發(fā)及仿制藥研發(fā)等熱點(diǎn)難點(diǎn)問題，持續(xù)完善藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系，有效推動(dòng)藥物研發(fā)創(chuàng)新，不斷優(yōu)化統(tǒng)一審評尺度，大力提升審評質(zhì)量和效率，顯著減少審評自由裁量權(quán)。

八、持續(xù)深化藥品審評審批制度改革

（一）加快境外已上市臨床急需新藥審評

深入貫徹國務(wù)院常務(wù)會議精神，落實(shí)加快境外已上市臨床急需新藥審評要求，在確定了第一二批74個(gè)品種名單的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委組織有關(guān)專家研究論證，遴選臨床急需新藥品種，藥審中心發(fā)布了第三批7個(gè)品種名單。對于符合《國家藥品監(jiān)督管理局國家衛(wèi)生健康委員會關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（國家藥品監(jiān)督管理局公告2018年第79號）規(guī)定情形的品種，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委已組織進(jìn)行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外已上市新藥在我國上市速度較慢的問題，進(jìn)一步提高了公眾用藥的可及性。

2020年，藥審中心完成了13個(gè)用于治療罕見病的、臨床急需的藥品的技術(shù)審評，均在規(guī)定時(shí)限內(nèi)完成，罕見病藥品在3個(gè)月之內(nèi)完成審評，其他臨床急需藥品在6個(gè)月之內(nèi)完成審評，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時(shí)間差距。截至2020年12月31日，已發(fā)布的三批81個(gè)品種臨床急需境外已上市新藥中，已有38家企業(yè)的48個(gè)品種提出注冊申請，其中39個(gè)品種已獲批上市或完成審評，100%在時(shí)限內(nèi)完成審評工作，詳見附件7。

（二）加速推動(dòng)仿制藥一致性評價(jià)工作

2020年，藥審中心采取切實(shí)有效措施加速推進(jìn)仿制藥一致性評價(jià)工作。

一是在口服固體制劑一致性評價(jià)工作的基礎(chǔ)上，積極推進(jìn)注射劑一致性評價(jià)工作。國家藥監(jiān)局于5月12日發(fā)布《國家藥監(jiān)局關(guān)于開展化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作的公告》（國家藥品監(jiān)督管理局公告2020年第62號），正式啟動(dòng)注射劑一致性評價(jià)工作。藥審中心發(fā)布《化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)技術(shù)要求》《化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)申報(bào)資料要求》和《化學(xué)藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)技術(shù)要求》等技術(shù)要求。針對正式啟動(dòng)前已有620件待審評的注射劑一致性評價(jià)申請，藥審中心成立專項(xiàng)審評工作組，采取細(xì)化分類處理措施，嚴(yán)格執(zhí)行一次性發(fā)補(bǔ)，明確注射劑一致性評價(jià)注冊檢查的隨機(jī)原則，加快審評速度，在不到5個(gè)月的時(shí)間內(nèi)完成了620件品種的審評，一致性評價(jià)按時(shí)限審評已進(jìn)入常態(tài)化。

二是繼續(xù)規(guī)范參比制劑遴選工作，強(qiáng)化服務(wù)與指導(dǎo)。藥審中心發(fā)布《化學(xué)仿制藥參比制劑遴選申請資料要求》（藥審中心通告2020年第32號），進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)申請人的自查環(huán)節(jié)，提高參比制劑遴選工作效率。通過進(jìn)一步規(guī)范內(nèi)部審核、專家委員會審核等流程，2020年優(yōu)化了參比制劑遴選工作。自2017年8月開展一致性評價(jià)工作以來共發(fā)布參比制劑目錄35批，涉及3963個(gè)品規(guī)（1703個(gè)品種），其中包括注射劑參比制劑975個(gè)品規(guī)（405個(gè)品種）。

三是加強(qiáng)信息公開和培訓(xùn)。2020年7月舉辦線上化學(xué)仿制藥注射劑一致性評價(jià)技術(shù)研討會，對注射劑一致性評價(jià)技術(shù)要求、特殊注射劑技術(shù)要求、參比制劑申請資料要求等進(jìn)行宣講。

四是持續(xù)推進(jìn)生物等效性試驗(yàn)備案工作。2020年化學(xué)藥生物等效性試驗(yàn)備案平臺共收集了672條記錄，仿制藥一致性評價(jià)生物等效性試驗(yàn)備案平臺共收集了292條記錄。

（三）全面落實(shí)臨床試驗(yàn)期間風(fēng)險(xiǎn)管理

為落實(shí)《中華人民共和國藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》中有關(guān)臨床試驗(yàn)期間安全風(fēng)險(xiǎn)管理工作，藥審中心在國家藥監(jiān)局指導(dǎo)下，發(fā)布了《藥物臨床試驗(yàn)期間安全信息評估與管理規(guī)范（試行）》、《研發(fā)期間安全性更新報(bào)告管理規(guī)范（試行）》和《藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示管理規(guī)范（試行）》3個(gè)配套文件。為進(jìn)一步加強(qiáng)臨床試驗(yàn)過程的安全信息監(jiān)測、識別、評估和風(fēng)險(xiǎn)控制，制定了《藥品審評中心藥物臨床試驗(yàn)期間安全信息評估與風(fēng)險(xiǎn)管理工作程序（試行）》，上線運(yùn)行“臨床試驗(yàn)期間安全風(fēng)險(xiǎn)管理系統(tǒng)”，對臨床試驗(yàn)期間的安全信息，如可疑且非預(yù)期嚴(yán)重不良反應(yīng)（SUSAR）和研發(fā)期間安全性更新報(bào)告（DSUR）等開展全過程信息系統(tǒng)化的風(fēng)險(xiǎn)評估。

2020年藥審中心接收來自國內(nèi)外的SUSAR個(gè)例報(bào)告164403份（涉及病例為57995例）。其中，來自中國的SUSAR個(gè)例報(bào)告17243份（涉及病例為4647例）；接收DSUR共計(jì)1775份；完成臨床試驗(yàn)登記2610項(xiàng)（含新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物）。對18個(gè)藥物臨床試驗(yàn)中存在的安全性風(fēng)險(xiǎn)，提出了進(jìn)一步的風(fēng)險(xiǎn)控制處理意見，包括一般風(fēng)險(xiǎn)控制（如修改臨床試驗(yàn)方案、修改知情同意書、修改研究者手冊、補(bǔ)充完善風(fēng)險(xiǎn)控制措施）和建議申請人主動(dòng)暫停臨床試驗(yàn)等。

面對突如其來的嚴(yán)重新冠肺炎疫情，藥審中心探索建立了申請人進(jìn)行臨床試驗(yàn)進(jìn)展信息報(bào)告機(jī)制與通道，規(guī)范了相關(guān)工作程序與技術(shù)要求，發(fā)布了《新冠肺炎疫情期間藥物臨床試驗(yàn)管理指導(dǎo)原則（試行）》，制定了規(guī)范統(tǒng)一的《應(yīng)急審批品種臨床試驗(yàn)進(jìn)展和安全監(jiān)測工作文件》。通過每日和每周的動(dòng)態(tài)風(fēng)險(xiǎn)溝通交流，實(shí)施有效的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測與風(fēng)險(xiǎn)控制。對2020年2月2日至2020年12月31日經(jīng)特別審批程序批準(zhǔn)15個(gè)疫苗、16個(gè)生物制品、6個(gè)化學(xué)藥、2個(gè)中藥的臨床試驗(yàn)共39個(gè)品種實(shí)施動(dòng)態(tài)安全監(jiān)測，完成了應(yīng)急審批新冠病毒疫苗及新冠肺炎治療藥物臨床試驗(yàn)進(jìn)展及安全性監(jiān)測報(bào)告共195份。

藥審中心參加《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》（GVP）的起草工作，撰寫臨床試驗(yàn)期間藥物警戒相關(guān)內(nèi)容和要求。完成《臨床試驗(yàn)期間安全信息管理：國際醫(yī)學(xué)科學(xué)組織理事會（CIOMS）VI工作組報(bào)告》的翻譯與出版工作，召開“疫情期間臨床試驗(yàn)管理及遠(yuǎn)程智能技術(shù)應(yīng)用學(xué)術(shù)交流視頻會議”，探索開展遠(yuǎn)程智能化臨床試驗(yàn)的安全管理工作，穩(wěn)步提升臨床試驗(yàn)期間安全信息評估和風(fēng)險(xiǎn)管理能力。

（四）繼續(xù)夯實(shí)審評科學(xué)基礎(chǔ)建設(shè)

1.審評質(zhì)量管理體系建設(shè)

發(fā)揮審評質(zhì)量管理體系對藥品審評工作持續(xù)有效運(yùn)行的保障作用。一方面是應(yīng)對新法律規(guī)章實(shí)施對審評業(yè)務(wù)工作帶來的風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)，結(jié)合《藥品注冊管理辦法》及其配套文件要求，及時(shí)組織對《質(zhì)量手冊》等體系文件進(jìn)行全面修訂，加強(qiáng)藥品審評業(yè)務(wù)與質(zhì)量體系的結(jié)合；另一方面是應(yīng)對新冠肺炎疫情對審評工作帶來的影響，通過開展藥審中心專項(xiàng)內(nèi)部監(jiān)督檢查，充分鍛煉藥審中心內(nèi)審員隊(duì)伍，及時(shí)發(fā)現(xiàn)存在的風(fēng)險(xiǎn)并組織改進(jìn)；同時(shí)持續(xù)開展年度滿意度調(diào)查工作，收集國家藥監(jiān)局和申請人對藥審中心在落實(shí)新注冊相關(guān)要求、應(yīng)對新冠肺炎疫情風(fēng)險(xiǎn)防控時(shí)的意見和建議，為提高審評質(zhì)量和效率提供思路，發(fā)揮質(zhì)量體系對各項(xiàng)工作的支持作用。

2.強(qiáng)化審評信息化建設(shè)

為確保各項(xiàng)審評改革工作執(zhí)行過程中的規(guī)范化、標(biāo)準(zhǔn)化、數(shù)字化，藥審中心大力推進(jìn)信息化建設(shè)，依據(jù)《藥品注冊管理辦法》和流程為導(dǎo)向的科學(xué)管理體系，以藥品審評業(yè)務(wù)流程為基礎(chǔ)，立足工作實(shí)際，對藥品技術(shù)審評系統(tǒng)升級完善。新增發(fā)補(bǔ)前的專業(yè)審評問詢和發(fā)補(bǔ)后的補(bǔ)充資料問詢平臺，優(yōu)化溝通交流系統(tǒng)，加強(qiáng)審評期間與申請人的主動(dòng)溝通交流，促進(jìn)審評業(yè)務(wù)工作開展；新增異議處理審核和注冊檢驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)通道，調(diào)整優(yōu)先審評審批系統(tǒng)，強(qiáng)化審核流程可操作性，保障審評審批工作順利實(shí)施。開通受理網(wǎng)上預(yù)約通道，減少人員流動(dòng)聚集，有效保障新冠肺炎疫情期間申請人受理業(yè)務(wù)的有序辦理；增加突破性治療藥物程序，為鼓勵(lì)創(chuàng)新和加快臨床急需品種上市拓寬審評通道。通過信息化手段助力藥品審評審批業(yè)務(wù)管理，強(qiáng)化網(wǎng)絡(luò)信息安全保障，不斷提升藥品審評審批工作質(zhì)量和效率。目前藥審中心網(wǎng)站申請人之窗實(shí)名注冊申請企業(yè)10674家，基本實(shí)現(xiàn)了藥品、原料藥、輔料、包材注冊申請人網(wǎng)上業(yè)務(wù)辦理的全覆蓋。

（五）積極推進(jìn)流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)

為貫徹黨的十九屆四中、五中全會精神，加強(qiáng)治理體系、治理能力建設(shè)，以流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)為抓手，不斷推進(jìn)藥品審評體系和審評能力的現(xiàn)代化。按照前期工作計(jì)劃，藥審中心已全面鋪開任務(wù)受理、任務(wù)分配、專業(yè)審評、綜合審評、溝通交流、專家咨詢、書面發(fā)補(bǔ)、核查檢驗(yàn)共8個(gè)子課題的科學(xué)管理體系試點(diǎn)建設(shè)，并印發(fā)《藥審中心關(guān)于運(yùn)行藥品專業(yè)審評流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系有關(guān)問題的通知》等8個(gè)文件，制定科學(xué)管理體系制度制修訂計(jì)劃（含28項(xiàng)制度），截至2020年12月31日已完成14項(xiàng)。注重試點(diǎn)建設(shè)成果的信息化，將各項(xiàng)措施納入審評信息系統(tǒng)，增強(qiáng)措施執(zhí)行的剛性約束，提高了科學(xué)監(jiān)管和智慧審評能力。

形成按季度匯報(bào)機(jī)制，定期組織匯報(bào)試點(diǎn)運(yùn)行情況。建立了改革措施管理臺賬，納入了58項(xiàng)需要監(jiān)督的改革措施，按月度對每項(xiàng)改革措施實(shí)施的責(zé)任落實(shí)、進(jìn)展情況、新問題和解決建議予以一體化動(dòng)態(tài)管理。召開了試點(diǎn)推進(jìn)座談會、子課題結(jié)題座談會，對各子課題試點(diǎn)進(jìn)度、成效、問題等進(jìn)行總結(jié)分析。建立了促進(jìn)試點(diǎn)建設(shè)的長效運(yùn)行機(jī)制，常態(tài)化、一體化推進(jìn)科學(xué)審評、高效審評和廉潔審評。

（六）持續(xù)開展ICH工作

切實(shí)推進(jìn)我國藥品審評審批體系與國際接軌，參與ICH指導(dǎo)原則的國際協(xié)調(diào)。一是積極參與ICH議題協(xié)調(diào)工作，自原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2017年加入ICH以來，已向36個(gè)ICH工作組派出了69名專家，2020年參與ICH工作組電話會437場。二是進(jìn)一步推進(jìn)ICH三級指導(dǎo)原則實(shí)施工作，國家藥監(jiān)局共發(fā)布了3個(gè)ICH指導(dǎo)原則適用及推薦適用公告。三是組織開展ICH指導(dǎo)原則培訓(xùn)工作，藥審中心開展ICH指導(dǎo)原則線上培訓(xùn)共15場，主要圍繞29個(gè)ICH指導(dǎo)原則的技術(shù)要點(diǎn)、實(shí)施現(xiàn)狀、實(shí)施過程中可能存在的問題等內(nèi)容進(jìn)行宣貫。培訓(xùn)對象主要包括國家藥監(jiān)局相關(guān)司局、各直屬單位、各省級藥監(jiān)局和省級藥檢機(jī)構(gòu)的相關(guān)工作人員，共計(jì)2723人觀看培訓(xùn)直播，4244人觀看直播回放。四是召開ICH指導(dǎo)原則和協(xié)調(diào)議題研討會，為廣泛聽取行業(yè)及學(xué)界專家意見，2020年藥審中心共召開ICH國內(nèi)專家研討會15場，共計(jì)312人參會。

（七）加強(qiáng)審評隊(duì)伍建設(shè)和管理

加強(qiáng)審評隊(duì)伍建設(shè)，暢通審評員職業(yè)發(fā)展通道，開展主審審評員認(rèn)定工作；完善聘期考核評價(jià)體系，加強(qiáng)員工聘期考核工作；開展補(bǔ)充性招聘，引進(jìn)臨床、統(tǒng)計(jì)等緊缺專業(yè)人才；加強(qiáng)員工培訓(xùn)，組織開展《藥品注冊管理辦法》及配套文件系列講座、實(shí)訓(xùn)、英語口語等培訓(xùn)。

九、加強(qiáng)服務(wù)指導(dǎo)、改進(jìn)工作效率和作風(fēng)

2020年，藥審中心馳而不息強(qiáng)化作風(fēng)建設(shè)，積極服務(wù)藥品高質(zhì)量發(fā)展新要求。

一是緊密圍繞新冠肺炎疫情防控大局，超常規(guī)創(chuàng)新開展應(yīng)急審評審批，加強(qiáng)審評服務(wù)保障，全力做好新冠病毒疫苗審評過程中的各項(xiàng)工作。面對新冠肺炎疫情對新冠病毒疫苗藥物的急迫需求，藥審中心堅(jiān)持尊重科學(xué)規(guī)律，建立早期介入，持續(xù)跟蹤，主動(dòng)服務(wù)、研審聯(lián)動(dòng)的工作機(jī)制，始終保持24小時(shí)與企業(yè)暢通溝通的狀態(tài)，無論多晚，即使是凌晨3-4點(diǎn)鐘，都會第一時(shí)間反饋研發(fā)企業(yè)訴求，在推動(dòng)境外臨床試驗(yàn)上強(qiáng)化擔(dān)當(dāng)，在創(chuàng)新審評審批中挖潛增效，成功高效推動(dòng)國藥集團(tuán)新冠病毒疫苗附條件批準(zhǔn)上市和5個(gè)疫苗品種進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)，確保中國新冠病毒疫苗走在世界前列，及時(shí)有力支撐了疫情防控大局。同時(shí)貫徹落實(shí)習(xí)近平總書記堅(jiān)持中西醫(yī)結(jié)合、中西藥并用的重要指示精神，主動(dòng)對接臨床救治中應(yīng)用的“三藥三方”生產(chǎn)企業(yè)和研發(fā)單位，積極做好有效中藥方劑轉(zhuǎn)化產(chǎn)品注冊和臨床試驗(yàn)申請技術(shù)指導(dǎo)，確保中藥第一時(shí)間用于新冠肺炎患者救治。這些成果不僅確保了防疫的應(yīng)急所需，還為常態(tài)化疫情防控準(zhǔn)備了重要的戰(zhàn)略資源，不僅提振了國人戰(zhàn)勝疫情的信心，還為全球疫情防控貢獻(xiàn)了中國力量。

二是強(qiáng)化服務(wù)申請人溝通交流。在新冠肺炎疫情防控常態(tài)化的情況下，全面落實(shí)新冠肺炎疫情聯(lián)防聯(lián)控措施，最大限度減少人員流動(dòng)聚集，阻斷疫情傳播擴(kuò)散渠道，切實(shí)保障申請人的生命安全和身體健康，暫停現(xiàn)場咨詢業(yè)務(wù)的同時(shí)開通了電話咨詢業(yè)務(wù)。增設(shè)立了8個(gè)聯(lián)系郵箱，申請人可以郵件咨詢問題并提供在審品種受理號等信息，項(xiàng)目管理人員將在3個(gè)工作日內(nèi)與該受理號相關(guān)的申請人進(jìn)行聯(lián)系。通過不斷豐富和拓展溝通交流的渠道和方式，服務(wù)和便利申請人；為鼓勵(lì)創(chuàng)新，更好地體現(xiàn)溝通交流的服務(wù)屬性，結(jié)合《藥品注冊管理辦法》，從藥物研制規(guī)律和注冊要求出發(fā)，秉持為藥品注冊申請人服務(wù)的原則，修訂后發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》。在保證受試者安全性的基礎(chǔ)上，將Ⅱ類會議劃分為依法應(yīng)溝通交流、原則上應(yīng)當(dāng)溝通交流、可以溝通交流三類情形，并明確和細(xì)化了三類溝通交流的情形和要求；為提高溝通交流申請辦理的可預(yù)見性和效率，藥審中心通過持續(xù)優(yōu)化溝通交流管理，細(xì)化環(huán)節(jié)時(shí)限控制，確保了申請人能夠盡快享受到優(yōu)質(zhì)的溝通交流服務(wù)，努力滿足申請人逐年增加的溝通交流需求，將2020年溝通交流申請辦理量提升至2019年辦理量的1.31倍，這也是2016年辦理量的11.35倍。

三是持續(xù)改善內(nèi)部工作作風(fēng)，提高工作效率。這一年藥審中心繼續(xù)深化審評審批制度改革，持續(xù)優(yōu)化審評流程，嚴(yán)格時(shí)限管理，實(shí)施審評任務(wù)分析會制度，加強(qiáng)項(xiàng)目督導(dǎo)，鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新，推動(dòng)仿制藥高質(zhì)量發(fā)展，審評質(zhì)量和效率有了極大地提升，2020年全年審結(jié)任務(wù)整體按時(shí)完成率創(chuàng)歷史新高。藥品審評審批的可預(yù)期性進(jìn)一步提高，順利完成《十三五藥品安全規(guī)劃》涉及藥品審評審批改革目標(biāo)。通過5年來深化藥品審評審批制度改革的不懈努力，藥審中心實(shí)現(xiàn)了量變到質(zhì)變的飛躍，藥品平均審評時(shí)限大幅壓縮，審評能力大幅提升，一大批創(chuàng)新藥、臨床急需藥獲批上市，累計(jì)通過和視同通過一致性評價(jià)審評的品種已達(dá)445個(gè)，為十四五藥品審評事業(yè)的發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

藥審中心將深入梳理在提高審評效率、創(chuàng)新審評方式等方面的經(jīng)驗(yàn)做法，使應(yīng)急狀態(tài)下的臨時(shí)性措施，有序地上升為常態(tài)化審評工作長效機(jī)制，將被動(dòng)選擇但被實(shí)踐證明長期有效的方法轉(zhuǎn)化為常態(tài)化條件下提高審評能力的主動(dòng)選擇。

十、加大藥品審評審批信息公開力度

藥審中心持續(xù)推進(jìn)技術(shù)審評的信息公開工作，提高藥品審評審批工作透明度。一是完善信息公開制度，發(fā)布了《藥品審評審批信息公開管理辦法》，明確信息公開的范圍、種類、時(shí)限等要求，為做好信息公開工作提供了制度依據(jù)。二是大力推動(dòng)新藥技術(shù)審評報(bào)告的公開，自開展工作以來已完成公開新藥技術(shù)審評報(bào)告316個(gè)，指導(dǎo)行業(yè)研發(fā)，更好的服務(wù)藥品注冊申請人和公眾。三是加大技術(shù)審評過程信息公開力度，通過藥審中心網(wǎng)站向申請人進(jìn)一步公開了審評排隊(duì)信息、優(yōu)先審評的狀態(tài)信息、溝通交流申請及辦理信息等信息，新增了“突破性治療公示”的欄目，公開了“擬突破性治療品種、異議論證結(jié)果”等信息。方便申請人查詢信息，進(jìn)一步拓寬了申請人的溝通渠道，及時(shí)回應(yīng)社會關(guān)切，提高了審評審批工作的透明度。

十一、2021年重點(diǎn)工作安排

2020年，藥品審評工作取得了一定進(jìn)展，但仍存在著一些問題：一是注冊申請申報(bào)量，特別是創(chuàng)新藥申報(bào)量連年遞增，藥審中心審評隊(duì)伍規(guī)模結(jié)構(gòu)與審評任務(wù)量配比失衡；二是高層次及緊缺專業(yè)人才引進(jìn)難、新進(jìn)審評員急需長期專業(yè)培訓(xùn)等審評能力現(xiàn)代化短板問題突出；三是新舊注冊相關(guān)規(guī)定過渡期間，應(yīng)及時(shí)研究問題，給予相應(yīng)的解決措施。2021年藥審中心將緊密圍繞國家藥監(jiān)局工作部署，重點(diǎn)開展以下工作：

（一）積極推動(dòng)制度體系建設(shè)

完善新《藥品注冊管理辦法》配套文件，做好新舊注冊相關(guān)規(guī)定過渡期相關(guān)工作，穩(wěn)妥處理歷史問題；繼續(xù)開展藥品審評流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)工作，構(gòu)建長效運(yùn)行機(jī)制，完善藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系，規(guī)范中心制度體系建設(shè)，推動(dòng)審評體系和審評能力現(xiàn)代化；深入推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)研究，深化與高校、科研院所合作，加快首批重點(diǎn)項(xiàng)目研究成果轉(zhuǎn)化。

（二）毫不放松做好應(yīng)急審評審批工作

始終保持應(yīng)急工作狀態(tài)，完善研審聯(lián)動(dòng)機(jī)制，堅(jiān)持特事特辦，促進(jìn)包括中醫(yī)藥、抗體藥物等新冠肺炎治療藥物的研發(fā)；持續(xù)做好應(yīng)急審評審批核查檢驗(yàn)協(xié)調(diào)工作；繼續(xù)強(qiáng)化服務(wù)指導(dǎo)，持續(xù)跟進(jìn)各條技術(shù)路線新冠病毒疫苗研發(fā)進(jìn)展，依法依規(guī)嚴(yán)格審評，繼續(xù)做好新冠肺炎治療藥物和新冠病毒疫苗審評工作；全面總結(jié)應(yīng)急審評審批工作經(jīng)驗(yàn)，完善審評審批制度體系，進(jìn)一步激發(fā)藥品創(chuàng)新發(fā)展活力。

（三）加快建立符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的中藥審評機(jī)制體系

構(gòu)建中醫(yī)藥理論、中藥人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)“三結(jié)合”的審評證據(jù)體系，組建古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑專家審評委員會，扎實(shí)推進(jìn)中藥審評審批改革；參考“三方”審評審批經(jīng)驗(yàn)，逐步探索適合古代經(jīng)典名方的中藥復(fù)方制劑的審評指導(dǎo)原則和標(biāo)準(zhǔn)，完善符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的技術(shù)指導(dǎo)原則；加快確有臨床價(jià)值的中藥新藥審批，發(fā)揮中醫(yī)藥在疾病防治中的獨(dú)特優(yōu)勢。

（四）持續(xù)深化審評審批制度改革

鞏固按時(shí)限審評改革成果，完善項(xiàng)目管理工作機(jī)制；完善專家咨詢委員會制度，解決爭議重大疑難問題，利用巡視整改要求推動(dòng)制度改革，加大審評審批信息公開力度，優(yōu)化溝通交流制度，提高審評服務(wù)水平；細(xì)化上市藥品變更管理技術(shù)要求，指導(dǎo)藥品上市許可持有人開展上市后持續(xù)研究；進(jìn)一步加強(qiáng)臨床試驗(yàn)期間安全性評價(jià)及藥物警戒體系建設(shè)；持續(xù)推進(jìn)ICH指導(dǎo)原則在國內(nèi)轉(zhuǎn)化實(shí)施；加快審評數(shù)字化建設(shè)，推進(jìn)eCTD系統(tǒng)使用。加快推進(jìn)研發(fā)生產(chǎn)主體信息庫建設(shè)。

（五）堅(jiān)持鼓勵(lì)藥品研發(fā)創(chuàng)新

持續(xù)完善藥品審評審批制度體系，堅(jiān)持以安全有效為根本標(biāo)準(zhǔn)，優(yōu)化審評資源配置，在創(chuàng)新藥審評中探索實(shí)施“提前介入”“研審聯(lián)動(dòng)”“平行檢驗(yàn)”“前置檢驗(yàn)”等方式；繼續(xù)鼓勵(lì)新藥好藥研發(fā)創(chuàng)新，強(qiáng)化溝通交流，優(yōu)先配置資源，進(jìn)一步細(xì)化和實(shí)施突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評、特別審批等加快審評程序，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。

（六）推動(dòng)仿制藥高質(zhì)量發(fā)展

持續(xù)完善仿制藥參比制劑遴選，堅(jiān)持標(biāo)準(zhǔn)不降低的原則，穩(wěn)妥有序推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)；進(jìn)一步完善仿制藥相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則和標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)；以建立審評要點(diǎn)體系為基礎(chǔ)，推動(dòng)仿制藥審評科學(xué)規(guī)范、標(biāo)準(zhǔn)，提高仿制藥審評質(zhì)量和效率。

（七）優(yōu)化人才隊(duì)伍建設(shè)

按照國家藥監(jiān)局統(tǒng)一部署，全力指導(dǎo)和推進(jìn)長三角、大灣區(qū)兩個(gè)分中心建設(shè)；以專業(yè)培訓(xùn)為抓手，進(jìn)一步加強(qiáng)藥品審評隊(duì)伍能力建設(shè)；配合藥品審評業(yè)務(wù)，積極開展人員招聘工作，加強(qiáng)隊(duì)伍建設(shè)；進(jìn)一步加強(qiáng)專業(yè)技術(shù)隊(duì)伍建設(shè)，完善專業(yè)技術(shù)隊(duì)伍晉升等制度；進(jìn)一步嚴(yán)格人員招聘條件，規(guī)范人員離職，嚴(yán)格隊(duì)伍管理。

十二、結(jié)語

大鵬一日同風(fēng)起，扶搖直上九萬里。2021年是實(shí)施“十四五”規(guī)劃的開局之年，藥審中心將在國家藥監(jiān)局的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，堅(jiān)持以習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，全面貫徹黨的十九大和十九屆二中、三中、四中、五中全會精神，堅(jiān)持以人民為中心的發(fā)展思想，按照立足新發(fā)展階段，貫徹新發(fā)展理念，構(gòu)建新發(fā)展格局的要求，以習(xí)近平總書記“四個(gè)最嚴(yán)”要求為根本遵循，以鼓勵(lì)創(chuàng)新推動(dòng)藥品高質(zhì)量發(fā)展為主題，以深化藥品審評審批制度改革為主線，以滿足人民日益增長的美好生活需要為根本目的，以建設(shè)國際化現(xiàn)代化科學(xué)化藥品審評機(jī)構(gòu)為根本動(dòng)力，堅(jiān)持為國為民履職盡責(zé)，切實(shí)保障藥品安全有效可及，保護(hù)和促進(jìn)公眾健康，努力實(shí)現(xiàn)“十四五”時(shí)期發(fā)展開好局、起好步，以優(yōu)異成績迎接中國共產(chǎn)黨成立100周年。

 

 

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本文關(guān)鍵詞： 2020年度, 藥品, 審評, 報(bào)告, 全文